Pacienţii din România care suferă de hemofilie A formă severă,[1] care nu prezintă inhibitori de factor VIII, au acces începând cu această lună la un medicament inovator indicat ca tratament profilactic de rutină pentru episoadele de sângerare, indiferent de vârstă. Pacienţii cu hemofilie A care prezintă inhibitori de factor VIII[2], o formă mai gravă a bolii, beneficiază deja de acest tratament, produs de compania Roche, din cursul anului 2021.
Hemofilia A este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări incontrolabile, ce pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge și a opri sângerarea. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII. Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui.
Acest tratament este prima terapie pentru aceasta boală care se poate administra subcutanat, la un interval săptămânal, bi-lunar sau lunar. Medicamentul este aprobat în peste 100 de ţări pentru tratarea pacienţilor cu hemofilie A care prezintă inhibitori de factor VIII şi în peste 90 de ţări pentru pacienţii diagnosticaţi cu forma bolii care nu prezintă inhibitori[3] în timp ce peste 12.500 de pacienţi au fost trataţi la nivel mondial cu această moleculă[4].
”Flexibilizarea modului şi a intervalului de administrare oferit de acest tratament poate contribui la reducerea poverii bolii pentru pacienţi şi creşterea aderenţei la tratament, un obiectiv foarte important pentru managementul optim al hemofiliei în România”, a declarat prof. dr. Margit Șerban, Spitalul Clinic de Urgenţă pentru copii “Louis Ţurcanu”, Timişoara şi Membru al Boardului Naţional „Hemofilia – o prioritate în asistenţa medicală din România”.
„Hemofilia A are un impact major asupra calității vieții pacienților ca urmare a multiplelor restricții, a episoadelor de sângerare, a internărilor repetate în spital, a administrărilor intravenoase şi a apariției complicațiilor. Ne bucurăm acum că şi pacienţii cu această boală în forma fără inhibitori au acces la acest tratament. Medicina a evoluat contant, beneficiile sunt evidente, iar pentru pacienții cu hemofilie reprezintă o reala șansă să ducă o viață cât mai normală”, a declarat Daniel Andrei, președinte Asociația Română de Hemofilie.
„Principalul obiectiv al tratamentului în hemofilie este reducerea numărului și severității episoadelor hemoragice, dat fiind că doar un singur eveniment hemoragic poate provoca leziuni ireversibile. Aceste noi terapii intrate pe piaţă permit o gestionare mult mai bună a manifestărilor bolii pentru mai mulţi pacienţi, ceea ce ne dă speranţă ca putem transforma hemofilia dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică, cu o speranță de viață aproape normală”, a declarat Nicolae Oniga, preşedintele Asociaţiei Naţionale a Hemofilicilor din România.
Potrivit statisticilor, în România, peste 1.600 de persoane trăiesc cu hemofilie de tip A, cea mai des întâlnită formă a bolii. Dintre aceştia, aproximativ 7% suferă de forma de boală care prezintă inhibitori la terapia cu înlocuitor de factor VIII[5].
[1]Pentru Hemofilia A, formă severă este considerată atunci când nivelul de FVIII este de sub 1% – National Hemophilia Foundation, Types of bleeding disorders, https://www.hemophilia.org/bleeding-disorders-a-z/types/hemophilia-a accesat pe 10 mai 2022
[2] Unii pacienţi dezvoltă un răspuns imun la tratament prin care se produc anticorpi care ”inhibă” formarea cheagurilor de sînge prin atacarea factorului de coagulare înainte ca acesta să oprească sângerarea. National Hemophilia Foundation, https://www.hemophilia.org/bleeding-disorders-a-z/overview/inhibitors accesat pe 10 mai 2022
[3] https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-12-13 accesat pe 10 mai 2022
[4]https://www.emicizumabinfo.global/content/dam/hemlibra/global/en/pdf/ASH%202021%20TE%20TMA%20infographic.pdf accesat pe 10 mai 2022
[5] Analiza „Carta albă a Hemofiliei – O analiză asupra managementului hemofiliei în România și cum poate fi îmbunătățită viața pacienților cu această afecțiune”, realizată de Inomed cu sprijinul Roche România.